La FDA aprueba MIMRYLO™ (rusfertide), un nuevo tratamiento para adultos con policitemia vera
- hace 7 días
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Un enfoque basado en la hepcidina que podría cambiar la forma de abordar la eritrocitosis y la carga de flebotomías en PV.
La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha aprobado MIMRYLO™ (rusfertide) para el tratamiento de la eritrocitosis en adultos con policitemia vera (PV), lo que representa una novedad importante dentro del panorama terapéutico de las neoplasias mieloproliferativas (MPN).
La aprobación, anunciada el 28 de agosto de 2026, convierte a MIMRYLO en el primer mimético de la hepcidina aprobado por la FDA para policitemia vera. A diferencia de otros tratamientos utilizados tradicionalmente en PV, rusfertide actúa imitando la acción de la hepcidina, una hormona natural implicada en la regulación de la disponibilidad del hierro en el organismo.
Al limitar el hierro disponible para la producción de glóbulos rojos, este tratamiento está diseñado para ayudar a reducir la eritrocitosis y favorecer el control del hematocrito.
Por qué es importante controlar el hematocrito en la policitemia vera
En la policitemia vera, la producción excesiva de glóbulos rojos puede aumentar la viscosidad de la sangre y contribuir a un mayor riesgo de complicaciones trombóticas, como coágulos sanguíneos, ictus y otros eventos cardiovasculares.
Por este motivo, uno de los objetivos centrales del tratamiento en PV es mantener el hematocrito por debajo del 45%. Para muchos pacientes, esto puede requerir flebotomías terapéuticas repetidas, en ocasiones junto con tratamientos como hidroxiurea, interferón o ruxolitinib.
Aunque la flebotomía puede ser eficaz para reducir el hematocrito, la necesidad de procedimientos repetidos puede suponer una carga importante para algunos pacientes y afectar a la vida diaria, al manejo de los síntomas y a la calidad de vida.
El estudio fase 3 VERIFY
La aprobación de la FDA se ha basado en los resultados del ensayo internacional fase 3 VERIFY, que incluyó a 293 adultos con policitemia vera que seguían dependiendo de flebotomías a pesar de recibir tratamiento estándar.
Durante las semanas 20 a 32 del estudio, el 76,9% de los pacientes que recibieron rusfertide alcanzó la respuesta clínica definida, frente al 32,9% de los pacientes que recibieron placebo.
El estudio también mostró:
Reducción del número de flebotomías terapéuticas.
Mejor mantenimiento del hematocrito por debajo del 45%.
Mejoría estadísticamente significativa de la fatiga.
Mejoría en la carga global de síntomas.
Desde la semana 0 hasta la semana 32, el 62,6% de los pacientes tratados con rusfertide mantuvo el hematocrito por debajo del 45%, frente al 14,4% en el grupo placebo.
La mejoría en la fatiga, uno de los síntomas más frecuentes y limitantes para muchas personas que viven con MPN, añade una dimensión especialmente relevante desde la perspectiva de los resultados comunicados por los propios pacientes.
Un enfoque terapéutico diferente
MIMRYLO se administra mediante una inyección subcutánea una vez por semana y actúa regulando la disponibilidad del hierro necesario para la producción de glóbulos rojos.
Más que sustituir a los tratamientos existentes para la policitemia vera, rusfertide ofrece una opción adicional para ayudar a controlar la eritrocitosis y reducir la carga asociada a las flebotomías.
Las reacciones adversas más frecuentes comunicadas fueron reacciones en el lugar de la inyección y anemia. También se recomienda la monitorización ante posibles aumentos en el recuento de plaquetas.
Qué significa esta aprobación a nivel global
Por el momento, MIMRYLO está aprobado por la FDA en Estados Unidos. Esta aprobación no debe interpretarse como una autorización automática para su uso en otros países o regiones.
Takeda ha señalado que está trabajando con autoridades regulatorias fuera de Estados Unidos con el objetivo de evaluar la posible disponibilidad de rusfertide para pacientes en otros países. También se esperan nuevos datos procedentes de la extensión abierta en curso del estudio VERIFY, que podrían presentarse en futuros congresos médicos.
Para la comunidad MPN internacional, esta aprobación es significativa más allá de la incorporación de un nuevo medicamento. Refleja el avance continuo hacia tratamientos que no solo abordan parámetros analíticos, sino también la carga del tratamiento y la experiencia diaria de las personas que viven con policitemia vera.
Desde Global MPN Scientific Foundation, seguiremos atentos al desarrollo clínico, al uso en práctica real y a la evolución regulatoria internacional de rusfertide a medida que haya nueva evidencia disponible.
Las decisiones sobre tratamiento deben tomarse siempre junto con el hematólogo o especialista en MPN, teniendo en cuenta las características individuales de la enfermedad, la historia de tratamiento, los síntomas y el estado general de salud de cada paciente.
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