La FDA aprueba BESREMi® para adultos con trombocitemia esencial
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Ropeginterferón alfa-2b amplía su papel más allá de la policitemia vera y abre una nueva etapa en el tratamiento de la ET.
La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha aprobado BESREMi® (ropeginterferon alfa-2b-njft) para el tratamiento de adultos con trombocitemia esencial (ET), una neoplasia mieloproliferativa crónica caracterizada por una producción excesiva de plaquetas.
Esta aprobación supone un paso relevante para la comunidad MPN, ya que BESREMi, conocido por su uso en policitemia vera (PV) en distintos países, amplía ahora su indicación hacia otra enfermedad dentro del grupo de las neoplasias mieloproliferativas (MPN).
Según la FDA y PharmaEssentia, BESREMi se convierte en el primer nuevo tratamiento aprobado por la FDA para la trombocitemia esencial en casi tres décadas.
De la policitemia vera a la trombocitemia esencial
BESREMi es un tratamiento basado en interferón de acción prolongada. Su papel en policitemia vera ya estaba establecido en diferentes países, y su expansión a la trombocitemia esencial refleja una evolución importante en el abordaje de las MPN.
En junio de 2026, Taiwán se convirtió en el primer país del mundo en aprobar BESREMi para adultos con ET. Posteriormente, el medicamento recibió aprobación regulatoria para ET en Japón y, el 31 de agosto de 2026, también en Estados Unidos.
Para pacientes y familias, esta noticia es relevante porque muestra cómo la investigación continúa avanzando hacia opciones más específicas dentro de las distintas MPN. Aunque PV y ET comparten algunas características como enfermedades crónicas de la médula ósea, cada una presenta retos propios y necesita decisiones terapéuticas individualizadas.
Qué es la trombocitemia esencial
La trombocitemia esencial es una enfermedad rara de la sangre en la que la médula ósea produce demasiadas plaquetas. Las plaquetas son fragmentos celulares que ayudan a la coagulación, pero cuando su número está muy elevado, puede aumentar el riesgo de complicaciones como coágulos o sangrados.
El manejo de la ET puede incluir observación, aspirina a dosis bajas en determinados pacientes y tratamientos para reducir el número de plaquetas cuando existe mayor riesgo o necesidad clínica. La elección del tratamiento depende de factores como la edad, el historial de trombosis o sangrado, los síntomas, los recuentos sanguíneos, las mutaciones y la situación general de cada persona.
El estudio SURPASS ET
La aprobación de BESREMi en Estados Unidos se apoyó en los resultados del estudio SURPASS ET, un ensayo fase 3 abierto, multicéntrico y aleatorizado que comparó BESREMi con anagrelida en adultos con trombocitemia esencial que presentaban respuesta inadecuada o intolerancia a hidroxiurea.
El estudio incluyó 174 adultos con ET. Según la FDA, en los meses 9 y 12, el tratamiento con BESREMi mostró una tasa de respuesta del 37,4%, frente al 3,6% en el grupo tratado con anagrelida. La evaluación tuvo en cuenta criterios como el control de los recuentos sanguíneos, la evolución de la esplenomegalia y la ausencia de eventos hemorrágicos o trombóticos.
Estos datos representan una señal importante en una enfermedad en la que durante años ha habido una necesidad de nuevas opciones terapéuticas.
Un nuevo paso en el abordaje de las MPN
La aprobación de BESREMi para ET no debe interpretarse como que todos los pacientes con trombocitemia esencial deban recibir este tratamiento. En MPN, las decisiones terapéuticas deben adaptarse siempre a la situación concreta de cada persona.
Sin embargo, esta noticia sí marca un nuevo capítulo. La expansión de ropeginterferón alfa-2b desde la policitemia vera hacia la trombocitemia esencial muestra una tendencia más amplia: desarrollar tratamientos que puedan responder mejor a las características biológicas de estas enfermedades y a las necesidades reales de quienes viven con ellas.
La FDA también señala que los efectos adversos más frecuentes observados incluyeron elevaciones de transaminasas, anemia, fiebre, infección bacteriana, prurito y pérdida de peso. Como ocurre con los tratamientos basados en interferón alfa, BESREMi requiere seguimiento médico y controles clínicos y analíticos periódicos.
Qué significa esta aprobación a nivel internacional
Actualmente, BESREMi cuenta con aprobación para trombocitemia esencial en Estados Unidos, Taiwán y Japón. Esto no significa que esté aprobado automáticamente para ET en otros países o regiones, donde cada autoridad regulatoria debe realizar su propio proceso de evaluación.
Para la comunidad MPN internacional, la aprobación es significativa porque refleja un movimiento de investigación y desarrollo que va más allá de una sola enfermedad. La posibilidad de ampliar estrategias terapéuticas entre distintas MPN puede abrir nuevas preguntas, nuevas oportunidades y nuevas conversaciones entre pacientes, hematólogos, investigadores y autoridades sanitarias.
Desde Global MPN Scientific Foundation, seguiremos atentos a la evolución regulatoria, clínica y en práctica real de BESREMi en trombocitemia esencial, así como a su papel dentro del tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas.
Las decisiones sobre tratamiento deben tomarse siempre junto con el hematólogo o especialista en MPN, teniendo en cuenta las características individuales de la enfermedad, los síntomas, los recuentos sanguíneos, la historia de tratamiento y el estado general de salud de cada paciente.
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