Divesiran en policitemia vera: qué nos enseñan los resultados de fase 2 del estudio SANRECO
Nuestro webinar con Alberto Martínez, de Silence Therapeutics, ya está disponible. Una conversación para entender los resultados de SANRECO y también el largo camino que recorre un medicamento antes de poder llegar a los pacientes.
¿Cómo pasa una molécula de un laboratorio a convertirse algún día en un posible tratamiento? Esta fue una de las preguntas que guiaron nuestro último webinar de Global MPN, en el que Alberto Martínez, Senior Director of Clinical Science de Silence Therapeutics, presentó los resultados de fase 2 del ensayo SANRECO, que investiga divesiran en personas con policitemia vera (PV).
La sesión permitió conocer los datos del estudio, pero también comprender mejor algo que normalmente ocurre lejos de la mirada de los pacientes: cómo se desarrolla un medicamento, qué significa cada fase de un ensayo clínico y por qué ese proceso puede durar muchos años.
¿Qué es divesiran?
Divesiran es un tratamiento experimental basado en ARN pequeño de interferencia, conocido como siRNA. De forma simplificada, esta tecnología permite reducir la producción de determinadas proteínas actuando sobre las instrucciones genéticas que las generan.
Divesiran está diseñado para actuar sobre TMPRSS6, una vía relacionada con la regulación del hierro y la producción de glóbulos rojos.
Se está investigando como una posible nueva estrategia para controlar el hematocrito y reducir la necesidad de flebotomías en personas con PV. Actualmente no es un tratamiento aprobado y continúa en desarrollo clínico.
SANRECO: 48 pacientes y una pregunta principal
La fase 2 de SANRECO fue un estudio internacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 48 pacientes con PV dependientes de flebotomías.
El objetivo principal era comprobar cuántas personas podían mantener el hematocrito por debajo del 45% sin necesitar flebotomías entre las semanas 18 y 36 del estudio. Los resultados comunicados por Silence Therapeutics mostraron una respuesta en:
88% de los pacientes tratados con divesiran, frente al 19% del grupo placebo.
Además, la media de flebotomías durante las 36 semanas fue de 0,2 por paciente con divesiran frente a 2,1 con placebo. También se observaron cambios favorables en marcadores de hierro y en resultados comunicados por los propios pacientes sobre síntomas.
Estos datos son prometedores, pero corresponden a un ensayo de fase 2. Será necesario confirmar eficacia y seguridad en estudios más amplios antes de que pueda plantearse una posible autorización.
¿Una inyección cada tres meses?
Uno de los aspectos que despertó más interés durante el webinar fue la frecuencia de administración. SANRECO evaluó divesiran mediante inyección subcutánea cada seis semanas o cada doce semanas. Ambos grupos mostraron actividad en el objetivo principal, y Silence Therapeutics ha anunciado que su programa de fase 3 previsto para 2027 evaluará el régimen de una administración cada 12 semanas.
Esto significa que, si el desarrollo continúa mostrando resultados favorables, uno de los aspectos que se estudiará será la posibilidad de un tratamiento con una frecuencia relativamente baja de administración.
Las preguntas de los pacientes
La última parte del webinar estuvo dedicada precisamente a las dudas que pueden surgir al escuchar estos resultados.
Peter Löffelhardt y Alberto Martínez hablaron sobre:
cómo se administra divesiran;
por qué se estudia una misma dosis para diferentes pacientes;
cuánto tiempo podría mantenerse el tratamiento;
el seguimiento a largo plazo;
qué sucede con los niveles de hierro cuando disminuyen las flebotomías;
y qué se sabe hasta ahora sobre otros aspectos de la PV, como el bazo.
También se habló del papel fundamental de los pacientes en el desarrollo de nuevos medicamentos. Sin su participación en ensayos clínicos, ninguno de estos procesos podría avanzar.
El siguiente paso: fase 3
Según la planificación comunicada por Silence Therapeutics, el siguiente paso será un ensayo de fase 3, cuyo inicio está previsto para la primera mitad de 2027. La fase 3 deberá estudiar divesiran en una población mayor y aportar la evidencia necesaria para evaluar con mayor solidez su eficacia y seguridad.
Por ahora, divesiran continúa siendo un tratamiento en investigación. El webinar permite entender por qué cada resultado positivo es importante, pero también por qué el desarrollo de un medicamento necesita tiempo, evidencia y muchas etapas antes de poder llegar a los pacientes.
Este contenido tiene finalidad exclusivamente informativa y educativa. Divesiran es un medicamento en investigación y no está aprobado actualmente para el tratamiento de la policitemia vera. La información presentada no sustituye la consulta con el equipo médico ni constituye una recomendación terapéutica
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